Biodexa Pharmaceuticals PLC. (나스닥:의료 수요가 충족되지 않은 질병 치료를 위한 혁신적인 제품 파이프라인을 개발 중인 임상 단계 바이오 제약 회사인 BDRX는 가족성 선종성 용종증(FAP) 치료를 위해 개발 중인 독자적인 캡슐화 형태의 라파마이신에 대한 3상 임상시험 개시 준비에 진전을 보이고 있습니다.
지난 몇 주 동안 Biodexa는 FDA로부터 패스트 트랙 지정을 받고 FDA와 성공적인 Type C(3상 전 프로토콜 마무리) 회의를 진행했으며, 등록 3상 임상시험의 유럽 구성 요소를 담당할 임상 연구 기관(CRO)을 임명했습니다. 미국 부품의 CRO는 이전에 임명되었습니다.
FAP는 사람들이 대장암에 걸릴 위험이 훨씬 더 높은 유전 질환입니다. FAP를 사용하면 수백 또는 수천 개의 전암성 용종이 위장관 전체에서 자랍니다. 대장 및/또는 직장의 적극적인 감시와 외과적 절제가 치료의 표준으로 남아 있는 FAP 환자를 치료하기 위한 승인된 치료 옵션은 없습니다. 일반적으로 환자의 10대 중반에 나타나는 FAP를 가진 사람들은 결국 대장 전체를 제거하게 됩니다. 치료하지 않으면 대장암이나 직장암에 걸릴 가능성이 높습니다.
Biodexa는 mTOR(포유류 라파마이신 표적) 단백질의 속도를 늦추는 시롤리무스라고도 알려진 라파마이신의 독점 경구용 정제 제형인 eRapa에 도움을 주기를 희망합니다.
바이오딕사의 CEO 겸 CFO인 스티븐 스탬프는 "너무 많은 mTOR가 암과 관련이 있으며 FAP 용종에서 과발현되는 것으로 나타나 eRapa와 같은 mTOR 억제제를 FAP 치료에 사용해야 하는 이유를 강조합니다."라고 지적했습니다.
다음 분기에 시작되는 3상 연구
이미 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받은 Biodexa는 eRapa의 2상 임상시험을 성공적으로 완료하여 전체 폴립 부담의 중앙값 17% 감소와 전체 비진행률 75%를 입증했습니다. Biodexa는 3상에 사용될 복용량 요법인 코호트 2의 환자들이 12개월 동안 기준선에 비해 89%의 비진행률과 29%의 폴립 부담 중앙값 감소를 경험했다고 밝혔습니다.
3상 임상시험은 생식선 또는 표현형 FAP로 진단받은 약 168명의 고위험군 환자를 모집하는 이중맹검 위약 대조 설계입니다. 이 연구는 미국과 유럽 전역의 약 30개 임상 현장에서 진행될 것으로 예상됩니다.
이 3상 임상시험은 FDA와의 성공적인 C형 회의에 이어 출시에 가까워지고 있습니다. 소화기내과 및 종양학 부서의 FDA 담당자들과의 회의에서 Biodexa와 FDA는 회사의 통계 계획, 안전성 데이터베이스 및 3상 임상시험의 종합 평가지표에 대해 논의했습니다. 이 회의의 결과로 Biodexa는 다음 분기에 미국 3상 임상시험을 시작할 수 있는 명확한 경로가 있다고 믿습니다.
"FAP에 대한 승인된 제품이 없는 상황에서 FDA 및 미국 CRO인 루마브릿지와 협력하여 FAP에서 eRapa의 규제 경로를 정의하게 되어 기쁘게 생각합니다."라고 Biodexa의 최고 의료 책임자인 게리 샹골드(Gary Shangold) MD는 말합니다. "특히 복합 평가지표에 대한 합의는 프로토콜을 확정하고 미국 사이트를 모집하며 환자 등록을 시작할 수 있는 길을 열어줍니다."
3상 프로그램은 텍사스 암 예방 연구소의 1,700만 달러 보조금으로 상당한 자금을 지원받았으며, 바이오덱스사의 기부금 850만 달러로 총 2,550만 달러의 자금을 지원받았습니다.
미국 및 유럽 CRO 이사회 참여
Biodexa는 이전에 미국에서 이 연구를 수행할 루마브릿지를 임명하고, FAP에서 예정된 eRapa 등록 3상 임상시험의 유럽 구성 요소를 수행하기 위해 Precision for Medicine을 CRO로 임명했습니다.
루마브릿지는 암과의 싸움에서 새로운 면역 요법의 개발을 촉진하기 위해 2014년에 설립되었습니다. 루마브릿지는 설립자들의 30년간의 학술 및 군사 연구 경험을 바탕으로 임상 개발 전략에 대한 컨설팅과 군사 연구의 특수 역량을 포함한 전체 임상 개발 일정에 걸쳐 완전한 아웃소싱 임상시험 지원을 제공합니다. 루마브릿지는 설립 이후 11년 동안 30명 이상의 고객을 대상으로 한 수많은 임상시험과 프로젝트를 지원하며 면역항암제 발전에 큰 영향을 미쳤습니다.
정밀 의학은 희귀 질환에 초점을 맞추고 있으며 복잡한 약물 개발을 위한 경로를 가속화하는 것을 목표로 하고 있습니다. 프리시전 포 메디신은 20년 넘게 연구를 진행해 왔으며, Biodexa에 따르면 높은 수준의 치료 전문 인력, 숙련된 과학자 및 의사, 고급 전문 연구소 및 문제 해결 능력으로 잘 알려져 있습니다. 프리시전 포 메디신은 보도자료를 통해 유럽에서 11개 지역에 걸쳐 700명 이상의 팀원을 고용하고 있으며, 희귀 질환에 대한 333건의 임상시험을 진행했다고 밝혔습니다.
매년 수천 건의 새로운 FAP 사례가 발생함에 따라, 이 질병으로 고통받는 유럽과 미국의 사람들은 구호가 필요합니다. Biodexa는 이를 달성하기 위해 노력하고 있으며, 3상 임상시험이 곧 시작될 예정이므로 조만간 이를 달성할 수 있을 것으로 보입니다.
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